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IQVIA-2019中国罕见病药物可及性报告(医药)75页

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IQVIA-2019中国罕见病药物可及性报告(医药)75页

资料简介

I.罕见病问题亟需引起政府和社会重视

Rare Diseases Need More Attention from Both Government and Society

II.中国罕见病药物可及性与医疗保障现状

China Rare Diseases Drug Accessibility and Medical Security Status: A Snap Shot

一、我国罕见病药物可及性现状 13
1.“境外有药、境内无药”的困境 13
2.“超适应症”用药的无奈 20
3 缺乏医保支付,是另一种“无药可治” 21
4 罕见病药物可及的“最后一公里” 25
二、我国罕见病患者疾病负担沉重 30
1 罕见病患者因病致残现象普遍 30
2 罕见病患者因病致贫、因病返贫现象普遍 31
3 罕见病患者的社会融合不容乐观 32
三、我国罕见病医疗保障体系亟待完善 34
1 差异化的地方罕见病医保模式加剧了患者权益的不平等 37
2 顶层设计的缺失导致不同职能部门间权责不清晰 38
3 制度衔接的不完善导致保障政策落地受限 38
4 地方财政兜底保障模式的可复制性有待商榷 39
III 提高罕见病药物可及性的全球经验
一、全球罕见病医疗保障模式分析 41
1 立法定义罕见病及罕见病药物 42
2 差异化的罕见病新药注册审批审评制度 44
3 政府主导、医保覆盖、分类管理、专项基金、多方共付 45
4 差异化的医保准入评估和卫生技术评估体系 47
5 降低或免除患者自付费用,保障患者有能力负担治疗费用 50
二、全球罕见病药物保障的预算影响分析 51
三、全球罕见病医疗保障体系对产业发展的影响 53
IV.提升中国罕见病药物可及性的策略:制定国家行动计划
一、在国家药品审评中心下,单独设立罕见病药物办公室 58
二、优先支持对可诊断、可治疗的罕见病的创新药物的引进 58
三、成立国家罕见病医疗保障专家委员会 58
四、成立国家罕见病医疗保障专项基金 59
五、优先解决“有药可治”的罕见病相关药物的可及性问题 59
六、设立罕见病患者治疗费用年度自付上限,建议不高于 8 万元人民币 60
七、完善罕见病目录更新机制 60
八、支持本土罕见病药物的创新研发和仿制 60
九、逐步建立国家级和区域级罕见病诊疗中心 61
十、加强患者及患者组织在罕见病事务中的参与 61
V.附录 /Attachment
一、案例索引 63
二、图表索引 64
三、参考文献 65
四、《第一批罕见病目录》相关病种中国患者人数估算及治疗药品梳理 71